多年来，医学研究人员希望，一种新兴的胆固醇药物靶向一种称为PCSK9的蛋白质可以是下一代的大爆炸治疗。现在，一项大型临床试验已经证明这种方法可以降低心脏病的风险。但仍不清楚这些药物--它们试图模仿有益的基因突变。

研究结果发表在"新英格兰医学"杂志上，并于3月17日在美国华盛顿特区的美国心脏病学会议上发表，显示一种名为evolocumab（Repatha）的药物将心血管死亡，心脏病发作和中风的风险降低约20％。这种风险的降低与患者单独服用他汀类药物所看到的大致相同。在另一项措施中，还包括住院治疗导致心脏血流减少的情况，evolocumab将风险降低15％。

美国食品和药物管理局（FDA）在2015年批准了evolocumab用于一些高胆固醇的患者，基于数据显示该药物可以降低血液中"坏"低密度脂蛋白（LDL）胆固醇的循环水平60％。但研究人员没有证据表明，该药物也可以防止心脏病发作或中风。

康涅狄格州纽黑文耶鲁大学心脏病学家HarlanKrumholz说："这是一个非常重要的研究"。

新的结果来自超过27，500名参与者的试验证实了抑制PCSK9可以控制胆固醇和心脏病风险的概念。现在的问题是，医生和医疗保健支付者是否会认为这种好处足以保证大约14，000美元的年度价格标签。

坎坷之路

PCSK9蛋白通过调节细胞表面上的LDL受体蛋白的数量来帮助控制血液中坏胆固醇的量，其使LDL流出循环。在PCSK9基因中具有天然存在的突变的人具有异常低水平的坏胆固醇，并且发展为心脏病的风险降低了88％。

然而，将这些信息转化为成功的治疗是一个挑战。一些靶向PCSK9的药物正在开发或已批准，但是evolocumab是第一个报告这种大型试验的结果的药物。

总部位于纽约市的辉瑞公司在患者试验中遇到问题后，于去年放弃了一种叫做bococizumab的PCSK9阻断药物。Bococizumab，如evolocumab，是结合PCSK9蛋白的抗体。但是接受博卡霉单抗的受试者倾向于形成针对该药物的免疫应答，其干扰治疗过程。

并且FDA批准了由Amgen在ThousandOaks，California制造的evolocumab，仅用于某些患者，例如具有引起极高水平LDL的遗传病症的那些患者。

价格问题？

现在，关于evolocumab的数据已经进入，一些保健支付者，如保险公司和政府计划可能更愿意承担治疗的陡峭成本。但任何新的胆固醇药物面临来自廉价他汀类药物的激烈竞争，已被用于控制LDL水平几十年。

一些分析师说："证明统计上显着的心脏健康益处不足以确保PCSK9药物作为下一个大事情的地位"。纽约市投资银行LeerinkPartners的分析师在3月15日发布的一份报告中写道："更重要的障碍是支付者限制获得这些药物的障碍"。

为了超过这个阈值，Leerink的分析师估计，evolocumab需要将心血管风险降低25％或更多。

Krumholz说："总的来说，根据多少evolocumab减少体内低密度脂蛋白胆固醇的量，降低的风险小于预期的风险"。他补充说："但是，有益的证据足够强大，他将与患者讨论将该药物作为一种不错的选择"。(生物谷Bioon.com）