CRISPR 细胞株

梅奥诊所专家:基因编辑距离临床还有很多年

生物通报道基因编辑技术因未来潜力无限,让科研人员和临床医生激动不已。目前最广为人知的基因编辑工具是CRISPR-Cas9。它有望更快速、更经济并且更准确地实现基因编辑,从而加速基础科学研究。

梅奥诊所(MayoClinic)是世界著名的私立非营利性医疗机构。它没有在任何治疗中使用基因编辑,但一直在关注基因编辑的影响。诊所个性化医疗中心的生物伦理学家MeganAllyse博士在接受采访时警告称,随着对基因组的了解不断加深,基因编辑也带来了伦理问题。

“我们有必要公开讨论,以了解这项新技术的局限性。基因编辑的最佳实践是什么?有什么影响?有没有滥用?我们如何利用它来让患者受益?我们如何避免不可接受的副作用?”Allyse博士问道。

Allyse博士分享了四个关键因素,说明基因编辑距离临床实践还有很多年。

1.很多东西我们还不了解。Allyse表示:“CRISPR-Cas9是一种表现出色的工具,但问题在于我们如何使用这种工具。它的应用方式有很多种:可能有害,也可能有益。我们对人类基因组及它的作用机制知之甚少。”

一方面的担心是基因编辑不按照我们期待的方式发挥作用。Allyse博士指出,一项研究试图用健康DNA来取代致病的遗传代码,但是胚胎拒绝了。相反,胚胎恢复了遗传自父母基因组的DNA,以取代被删除的东西。

另一方面,对基因某个部分的编辑可能会伤害基因的其他部分。“比如,一些与智力相关的基因也与精神病相关。如果我们只是想改变遗传智力,那么是不是也存在产生精神问题的风险?值得冒这个险吗?”Allyse博士问道。

2.现有的技术也许就够了。研究人员在研究是否可利用基因编辑来去除胚胎中的缺陷,以避免遗传病。生殖细胞的编辑可能影响胚胎的所有后代,不过,Allyse指出,我们不需要用基因编辑来实现这一目标。

父母可以进行携带者筛查,了解他们是否存在致病变异。同时,体外DNA检测也能够鉴定带有已知遗传病的胚胎。父母可以选择体外受精来植入健康的胚胎。Allyse博士表示:“现有的技术已经有可靠的成果。我们为什么不顾基因编辑的不确定性,来做同一件事?”

3.遗传学只是一方面。研究表明,环境因素、个人习惯以及养育方式在健康和疾病中的作用往往比遗传学更大。“人们往往高估它,认为遗传学是所有问题的最终答案。除了某些明显的遗传疾病,研究人员认为教育、营养和免疫接种可能对儿童的健康和能力有更大的影响,”Allyse博士说。

4.医学上还没有准备好。Allyse博士认为基因编辑最可能的临床应用是基因治疗。基因编辑可以加速研究,在更精确的位点上实现替换治疗,让基因治疗更加有效。不过,Allyse博士预测,基因编辑要成为主流医疗实践中的一部分,还需要很多年。“我们还不知道它如何影响整体的健康。医疗实践和整个社会也没有准备好,让基因编辑成为常规临床治疗中的一部分,”他说。

梅奥诊所专家:基因编辑距离临床还有很多年
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