近期,以色列一家名为Stem Cell Medicine Ltd(SCM)的生物技术公司开发了一种治疗神经疾病的新方案,利用一种创新性的间充质干细胞外泌体(MSC-exo)技术治疗自闭症谱系障碍(ASD)。
外泌体作为近几年生物领域的前沿之一,始终备受关注。自闭症是一组以社会交往障碍、言语和非言语交流障碍、狭窄兴趣与刻板行为为主要特征的发育障碍性疾病。患有自闭症的孩子往往会产生狭隘的兴趣和重复刻板行为,比如反复转圈、玩弄开关键盘、双手舞动、特别依恋某一东西如车轮、风扇,反复观看电视广告或者天气预报等。
据美国卫生与公众服务部估计,全美现有超过350万人患有自闭症,在过去的几年中,由于缺乏有效的治疗方案,儿童自闭症发病率一直稳步上升。仅2018年,美国每95名儿童中就有一名患有自闭症,远高于2010年每110名儿童有一名患有自闭症的概率。而当前中国自闭症患者数量已超过1000万,其中14岁以下的儿童超过200万。近年来,自闭症的发病率越来越高,每年以近20万的速度增长。
目前,美国食品药品监督管理局现阶段批准的药物都无法治愈自闭症,间充质干细胞外泌体技术则有望填补这项空白。这项技术由以色列特拉维夫大学萨克勒医学院和萨格尔神经科学学院共同开发,在临床前模型中进行的有效性研究中,经间充质干细胞外泌体鼻给药治疗,一些患者的自闭症行为出现了显著改善。
阿萨夫哈罗夫医疗中心的自闭症研究中心带头人Ditza a.Zachor教授表示:\"间充质干细胞外泌体技术前景广阔,SCM的临床前研究证明其强大的功效,未来或将可以满足日益增长的儿童和成年自闭症患者们的医疗需求。”
\"经鼻内给药特别适用于自闭症患儿,这是迄今为止我们在间充质干细胞外泌体技术上看到的最令人振奋的结果。这也是SCM投资的一个重要部分,正着手推动其进入临床研究。我们计划筹集3000万美元为这个项目提供资金。”SCM主席Ehud Marom说。
SCM预计,这种基于外泌体技术的自闭症药物在经监管机构批准上市后5年内会拥有巨大的潜力,将有可能为全球的自闭症患儿带来福音。
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